诺华又收购一基因治疗初创公司Arctos Medical，看好光遗传学技术
The following article is from 细胞与基因治疗领域 Author 张晓光
近日，诺华（Novartis）宣布收购Arctos Medical，使其眼科基因治疗产品中结合Arctos Medical的专有技术，开发基于光遗传学技术的腺相关病毒载体产品，用以治疗晚期失明患者，本次收购的具体交易金额未曾披露，Arctos Medical公司也没有披露与此次收购有关的产品管线和技术细节。此次收购凸显了诺华对光遗传学技术用于恢复失明患者视力的潜力的看好。
诺华生物医学研究所所长杰伊·布拉德纳 (Jay Bradner) 称：“光遗传学正在成为一种很有前途的治疗方法，我们看好Arctos Medical公司的技术，光遗传基因疗法可有效帮助部分失明患者恢复视力。”
Arctos Medical公司创始人Sonja Kleinlogel在德国法兰克福的马普研究所工作期间，她为光遗传学的这一新兴领域做了开创性的工作。
虽然Arctos Medical公司没有披露与此次收购有关的产品和技术细节，小编通过文献检索，找到一篇相关文章，Sonja Kleinlogel教授于2020年发表在《Molecular Therapy》上，其题目为《Empowering Retinal Gene Therapy with a Specific Promoter for Human Rod and Cone ON-Bipolar Cells》。
文章介绍了一种源自人类GRM6基因的短序列启动子770En_454P(h GRM6)，此启动子可在人类视网膜的视锥-双极细胞和视杆-双极细胞中可驱动强烈且高度特异性的基因表达。由于眼部黄斑引起的视力最为敏锐，且黄斑部分只含有视锥细胞和对应的视锥-双极细胞，因此，此区域的细胞可以说是基因疗法治疗失明性疾病的主要靶标之一。研究人员通过生物信息学对其进行了优化设计，770En_454P(h GRM6) 启动子驱动的双极细胞中的中波视蛋白表达在晚期视网膜变性的rd1小鼠模型有效恢复了小鼠的视力且药效持久。
Table 1. Ongoing AAV Gene Replacement and Gene Supplementation Trials in the Retina
参考资料：
Mol Ther Methods Clin Dev. 2020 Mar 13;17:505-519.
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